Dünyada ilk: Britanya kan hastalıkları için gen terapi ilacını onayladı

BBC‘nin haberine göre Britanya İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) Casgevy adlı ‘türünün ilk örneği’ gen terapi tedavisine izin verdi. MHRA’nın sağlık hizmetlerinde kalite ve erişimden sorumlu geçici icra direktörü Julian Beach şöyle konuştu: “Hem orak hücre hastalığı hem de beta talasemi ağrılı, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen hastalıklardır. Bugüne kadar, yakın uyumlu bir donörden yapılması gereken ve reddedilme riski taşıyan kemik iliği nakli tek kalıcı tedavi seçeneği olmuştur.” Beach denemelerde ‘orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemili katılımcıların çoğunda sağlıklı hemoglobin üretimini geri kazandırdığı ve hastalığın semptomlarını hafiflettiği görüldüğünü‘ de söyledi. Orak hücre ve beta talasemi, hemoglobin genindeki hatalarla tetiklenen iki kalıtsal kan hastalığı. Bu nedenle bu yeni tedavi ‘devrim niteliğinde bir gelişme’ olarak yorumlanıyor. Tedavide kullanılan ve lisanslanan Crispr, mucitlerine 2020’de Nobel Ödülü kazandırmıştı.

Tedavi yöntemi

Gen düzenleme, DNA’nın hassas bir şekilde manipüle edilmesini sağlar. Tedavi, hastanın kanından kemik iliği kök hücrelerinin alınmasını içerir. Laboratuvarda, gen düzenleme aracı Crispr, hücrelerin DNA’sında hassas kesikler yapmak için moleküler makas kullanıyor ve böylece hatalı geni devre dışı bırakıyor. Değiştirilen hücreler geri aşılanarak vücudun işlevsel hemoglobin üretmeye başlaması sağlanıyor. Denemelerde 29 orak hücre hastasından 28’i şiddetli ağrıdan kurtulmuş ve 42 beta talasemi hastasından 39’u en az bir yıl boyunca kan nakline ihtiyaç duymamıştır. Bunun kalıcı bir çözüm olabileceği umuluyor. Denemeler Britanya, ABD, Fransa, Almanya ve İtalya’da devam etmektedir.